Ученые использовали новую технологию редактирования генов CRISPR-Cas9 для исправления генетического дефекта, вызывающего слепоту.
Впервые дефектный ген удалось успешно исправить в стволовых клетках, взятых у пациента. Это может стать первым шагом на пути к использованию отредактированных генов для лечения болезней. Успешная коррекция гена, вызывающего пигментный ретинит, учеными Колумбийского университета считается первым подобным применением технологии и значительным шагом вперед в применении генной терапии в области персонализированной медицины.
Витамин А чаще всего применяют для лечения пигментного ретинита — наследственного заболевания, связанного с поражением сетчатки и приводящего к слепоте.Разработаны методы лечения, замедляющие потерю зрения, но не излечивающие заболевание.
«Наша идея — разработать персонализированный метод лечения. Предстоит пройти долгий путь, но мы думаем, что первое терапевтическое применение CRISPR-Cas9 будет в лечении глазных заболеваний. В данном случае мы продемонстрировали, что первые шаги в этом направлении возможны», — сказал доктор Стивен Цанг из университета.
В исследовательских целях ученые взяли образцы кожи у пациента, страдающего пигментным ретинитом, и использовали их для создания стволовых клеток с содержащейся в них его ДНК. Используя CRISPR-Cas9, ученые успешно отредактировали ген RGPR, ответственный за дегенеративное заболевание. Рассматриваемый ген сложно редактировать, поскольку он содержит множество повторяющихся пар нуклеотидов. Клетки можно вернуть в организм пациента для лечения заболеваний. Хотя они знают, что организм не отторгает их после трансплантации, ученые призывают к дальнейшим исследованиям, чтобы показать, что технология редактирования генов не вызывает непреднамеренных клеточных изменений. Результаты исследования опубликованы в журнале Scientific Reports.
Категории: здоровье и красота.